Einige sehen langsame und stetige wissenschaftliche Fortschritte.

Wir sehen eine Revolution.

Sarepta ist ein globales Biotechnologieunternehmen mit einer dringenden Mission: Erpropung von Präzisions-Genmedizin zur Rückgewinnung von zukünftigen Generationen, deren Leben ansonsten von seltenen Erkrankungen betroffen oder verkürzt sein würde.

Wir beginnen eine neue Ära der Arzneimittelentwicklung mit dem Ziel, die Zeit vom Labor bis zum Patienten zu verkürzen, die weltweit größte Gentherapie-Herstellungskapazität aufzubauen und Zugangs- und Rückerstattungsmodelle für revolutionäre neue Behandlungen neu zu überdenken. Wir befinden uns in einem täglichen Rennen, um genetisches Verständnis in genetische Medizin umzuwandeln. Denn jeder Tag ist eine Gelegenheit, das Leben von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verändern.

Die Patienten können nicht auf den nächsten Durchbruch in der medizinischen Forschung warten.

Wir also auch nicht.

Es gibt zwar bis zu 7.000 seltene Erkrankungen, aber nur ein kleiner Prozentsatz wird behandelt. Deshalb sind wir in unserem Engagement unermüdlich: Nutzen Sie die beste Wissenschaft, um so vielen Patienten wie möglich zu helfen. Heute machen wir genau das unter anderem bei der Duchenne-Muskeldystrophie, bei sechs Formen der Gliedergürtel-Muskeldystrophie, und bei der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit. Sarepta wird immer der Wissenschaft folgen und kontinuierlich andere Erkrankungen und Modalitäten bewerten, die verfolgt werden sollen.