Alcuni vedono un progresso scientifico lento e costante.

Noi vediamo una rivoluzione.

Sarepta è un’azienda biotecnologica globale, impegnata in una missione urgente: ideare una medicina genetica di precisione per restituire ai pazienti un futuro, altrimenti compromesso dalle malattie rare.

Stiamo entrando in una nuova era di sviluppo farmacologico, con l’obiettivo di ridurre il tempo dal laboratorio al paziente, dando vita alla più grande capacità produttiva di terapia genica al mondo e ripensando i modelli di accesso e rimborso per i nuovi trattamenti rivoluzionari. Siamo impegnati in una corsa quotidiana per trasformare la conoscenza genetica in medicina genetica. Perché ogni giorno è un’opportunità per cambiare le vite delle persone affette da malattie rare.

I pazienti non possono permettersi la prossima svolta nella ricerca medica.

Quindi neanche noi.

Anche se ci sono circa 7000 malattie rare, solo una piccola percentuale di queste dispone di trattamenti. Ecco perché siamo instancabili nel nostro impegno: sfruttare la scienza migliore per aiutare il maggior numero possibile di pazienti. Oggi il nostro impegno e questo nella distrofia muscolare di Duchenne, in sei forme di distrofia muscolare dei cingoli, e nella malattia di Charcot-Marie-Tooth, tra le altre. Sarepta seguirà sempre la scienza e valuterà continuamente altre malattie e modalità da perseguire.